Azitromicina ( Zitromax ) è raccomandata come terapia per la fibrosi cistica in pazienti con infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa, ma non sono disponibili prove sufficienti per sostenere il beneficio di questo farmaco in altri pazienti con fibrosi cistica.
Un gruppo di ricercatori statunitensi ha portato a termine uno studio per determinare se il trattamento con Azitromicina migliorasse la funzione polmonare e riducesse le esacerbazioni polmonari in pazienti con fibrosi cistica non infettati con Pseudomonas aeruginosa.
Lo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e placebo-controllato è stato condotto nel periodo 2007-2009 in 40 Centri di cura per la fibrosi cistica negli Stati Uniti e Canada.
Dei 324 partecipanti valutati, 260 sono stati randomizzati e hanno ricevuto il farmaco in studio.
I criteri di eleggibilità includevano età compresa tra 6 e 18 anni, volume espiratorio forzato nel primo secondo di espirazione ( FEV1 ) di almeno il 50% predetto e colture del tratto respiratorio negative per Pseudomonas aeruginosa per almeno 1 anno.
La randomizzazione è stata stratificata per età compresa tra 6 e 12 anni versus età da 13 a 18 anni e per Centro di cura.
Il gruppo intervento attivo ( n=131 ) ha ricevuto 250 mg ( peso 18-35.9 kg ) o 500 mg ( peso maggiore o uguale a 36 kg ) di Azitromicina 3 giorni a settimana ( lunedì, mercoledì e venerdì ) per 168 giorni.
Il gruppo placebo ( n=129 ) ha ricevuto compresse di placebo visivamente identiche al farmaco con le stesse modalità di somministrazione.
L’esito primario era il cambiamento in FEV1.
Esiti esplorativi includevano ulteriori endpoint di funzione polmonare, esacerbazioni polmonari, cambiamenti in peso e altezza, nuovo uso di antibiotici e ospedalizzazione.
Sono stati monitorati i cambiamenti nelle caratteristiche microbiologiche e gli eventi avversi.
L’età media dei partecipanti era di 10.7 anni.
FEV1 medio al basale e a 168 giorni è stato pari a 2.13 L e a 2.22 L per il gruppo Azitromicina e 2.12 L e 2.20 L per il gruppo placebo.
La differenza nel cambiamento di FEV1 tra i gruppi Azitromicina e placebo è stata pari a 0.02 L ( P=0.61 ).
Nessuno degli endpoint polmonari aggiuntivi è risultato statisticamente significativo.
Le esacerbazioni polmonari si sono manifestate nel 21% dei pazienti del gruppo Azitromicina e nel 39% di quelli del gruppo placebo.
I partecipanti del gruppo Azitromicina hanno mostrato una riduzione del 50% nelle esacerbazioni e un aumento ponderale di 0.58 kg rispetto ai partecipanti del gruppo placebo.
Non sono state osservate differenze significative tra i gruppi in altezza, uso di antibiotici intravenosi o per via inalatoria o ricoveri in ospedale.
I pazienti del gruppo Azitromicina non hanno mostrato un aumento dei rischi di eventi avversi, ma hanno sofferto meno di tosse ( differenza tra i trattamenti: -23% ) e hanno mostrato tosse meno produttiva ( differenza: -11% ) rispetto a quelli del gruppo placebo.
In conclusione, nei bambini e negli adolescenti con fibrosi cistica non-infettati da Pseudomonas aeruginosa, il trattamento con Azitromicina per 24 settimane non ha portato a un miglioramento nella funzione polmonare. ( Xagena2010 )
Saiman L et al, JAMA 2010;303:1707-1715
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