Dornase alfa ( Pulmozyme ) ha dimostrato di ridurre i marcatori di infiammazione e le metalloproteinasi associate ai neutrofili nella fibrosi cistica, suggerendo un potenziale beneficio dall'uso di questa terapia all'inizio della malattia.
Tuttavia, studi osservazionali indicano che Dornase alfa è spesso riservata ai malati più gravi.
Uno studio a 2 anni di intervento precoce di Dornase alfa nei pazienti con fibrosi cistica con malattia polmonare in fase iniziale ha dimostrato miglioramenti significativi nella funzionalità polmonare e nel rischio di esacerbazione, rispetto al placebo.
Una analisi più recente, utilizzando il database del studio osservazionale ESCF ( Epidemiologic Study of Cystic Fibrosis ), ha scoperto che il trattamento precoce con Dornase alfa ha il potenziale di alterare il decorso della fibrosi cistica diminuendo il tasso di declino della funzionalità polmonare nei bambini e negli adulti.
Questi risultati incoraggianti, probabilmente collegati ad effetti indiretti sull'infiammazione, suggeriscono un ruolo maggiore per la terapia con Dornase alfa nel trattamento precoce della fibrosi cistica, favorendo il mantenimento della funzionalità polmonare e potenzialmente prolungando la sopravvivenza. ( Xagena )
Konstan MW, Ratjen F, J Cyst Fibros 2012; 11: 78-83
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