Elexacaftor - Tezacaftor - Ivacaftor ( Kaftrio ) si è dimostrato sicuro ed efficace nelle persone con fibrosi cistica e almeno un allele F508del. Si è cercato di identificare una nuova combinazione ...
Ridurre l'onere del trattamento è una priorità per le persone con fibrosi cistica, la cui salute ha beneficiato dell'utilizzo di nuovi modulatori che aumentano sostanzialmente la funzione della protei ...
Elexacaftor più Tezacaftor più Ivacaftor ( Kaftrio ) è un regime modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ) a tripla combinazione che si è dimostrato gene ...
La combinazione Elexacaftor - Tezacaftor - Ivacaftor ( Kaftrio ) è un regime modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ) a piccole molecole che si è dimost ...
La fibrosi cistica è causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina CFTR ( regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ), e quasi il 90% dei pazienti ha almeno una copia ...
Ivacaftor ( Kalydeco ) è generalmente sicuro ed efficace nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni affetti da fibrosi cistica e con mutazioni CFTR specifiche. È stato valutato il suo utilizzo nei ...
I pazienti con fibrosi cistica ( CF ) che hanno ricevuto Ivacaftor ( Kalydeco ), un modulatore del regolatore di conduttanza transmembrana ( CFTR ), hanno rischi significativamente più bassi di morte, ...